kaiyun官方网站在64名可评估疗效患者中-云开app官方入口kaiyun

发布日期：2025-04-17 03:26    点击次数：104

Syndax制药公司昨日公布了口服小分子menin扼制剂revumenib的AUGMENT-101教师的关键2期部分中复发或难治性突变型NPM1(mNPM1)急性髓细胞性白血病(AML)部队的积极顶线效果kaiyun官方网站。

Revumenib是一种口服小分子扼制剂，针对menin-KMT2A集会互相作用，正在研发用于休养KMT2A重排(KMT2Ar)或搀杂谱系白血病重排的急性白血病，包括急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞性白血病，以及mNPM1急性髓细胞性白血病。

3月份，FDA笔据AUGMENT-101（好意思国临床教师编号NCT04065399）的先前数据，对寻求批准revumenib用于休养捎带KMT2Ar的复发/难治性急性白血病成东谈主和儿科患者的新药央求予以了优先审查。7月份，FDA将《处方药用户付费法案》中新药央求的最终审查日历延迟至12月26日。

AUGMENT-101是一项绽放标签、多中心1/2期教师，旨在评估revumenib的安全性、耐受性、药代能源学和疗效，包括剂量递加部分和扩张部分。在剂量递加部分，细目了含有和不含有强效CYP3A4扼制剂的revumenib剂量。扩张部分旨在评估revumenib在复发或难治性KMT2Ar急性髓细胞性白血病患者、KMT2Ar急性淋巴细胞白血病患者和mNPM1急性髓细胞性白血病患者中的疗效。

每个部队的主要颠倒是疗效，以皆备缓解(CR)、皆备缓解伴部分血液学规复(CRh)的比例以及短期和遥远安全性和耐受性来预料，次要颠倒包括缓解抓续时间(DOR)和总糊口期(OS)。

在2期部分的mNPM1急性髓细胞性白血病部队中，有64名可评估疗效患者，中位年岁为65岁（范围为19-84岁）。患者既往继承过无数休养，其中36%的患者之前继承过三种或以上的休养，75%的患者之前继承过维奈克拉休养。

该部队的最新效果披露，继承revumenib休养的患者的CR/CRh的比例达到了23%（n=15），合乎教师的主要颠倒。在达到CR/CRh患者中，12名患者达到CR，3名患者达到CRh，有14名评估了细小残留病变景况，其中64%的患者为阴性。在数据松手时不雅察到的CR/CRh中位抓续时间为4.7个月，其中3名患者仍处于缓解景况。

在64名可评估疗效患者中，总缓解率(ORR)为47%；在系数缓解者中，17%继承了造血干细胞移植，3例移植后规复revumenib。

教师2期部分的安全性分析包括84名患有复发或难治性mNPM1急性髓细胞性白血病的成东谈主和儿科患者。Revumenib在该部队中的安全性与既往的数据一致。

休养联系不良事件导致5%的患者停药。稀罕10%的患者发生3级或更高等别的休养联系不良事件，包括QTc延迟、贫血、发烧性中性粒细胞减少症、分化详尽征和血小板计数减少。11%的患者出现3级休养联系分化详尽征，2%的患者出现4级。未不雅察到5级病例。19%的患者出现3级QTc延迟，2%的患者出现4级QTc延迟，莫得患者出现5级延迟。

NPM1基因突变是成东谈主急性髓细胞性白血病中最常见的遗传变异，在约30%的病例中不雅察到，复发或难治性mNPM1急性髓细胞性白血病患者的预后较差。与KMT2Ar急性白血病相通，mNPM1急性髓细胞性白血病高度依赖于特定发育基因的抒发，这些基因受到menin-KMT2A互相作用扼制剂的负面影响。mNPM1急性髓细胞性白血病频频通过当今可用的筛查技艺进行会诊。当今尚无针对mNPM1急性髓细胞性白血病的获批靶向疗法。

Syndax制药暗意，展望该部队的积极数据将撑抓在2025年1月提交Revumenib用于休养复发或难治性mNPM1急性髓细胞性白血病的补充新药央求。

参考开头：‘Syndax Announces Positive Pivotal Topline Results from Relapsed or Refractory mNPM1 AML Cohort in AUGMENT-101 Trial of Revumenib’，新闻稿。Syndax Pharmaceuticals；2024年11月12日发布。

注：本文旨在先容医药健康计划kaiyun官方网站，不作任何用药依据，具体用药指引，请究诘主治大夫。

Ar部队Syndax患者疗效发布于：广东省声明：该文不雅点仅代表作家本东谈主，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间劳动。